Medicamentos de terapia avanzada (MTA), innovación con riesgos

Estos tratamientos innovadores, que constituyen a menudo la única esperanza para los afectados, se denominan “medicamentos de terapia avanzada” o “MTA”. Los MTA son medicamentos basados en genes, tejidos o células. Forman parte de la medicina personalizada, ya que los medicamentos se adaptan individualmente a cada paciente y sus enfermedades. La investigación y el desarrollo de los MTA son extremadamente costosos para las empresas farmacéuticas. Además, hay un notable riesgo de fracaso. Sin embargo, existe un potencial económico considerable si las empresas farmacéuticas logran que estos productos superen los estrictos y prolongados procedimientos de aprobación.

De acuerdo con los analistas, el crecimiento del mercado de los MTA a nivel mundial estará en torno a los 30 000 millones de euros en 2026.
Debido a la especial complejidad de los biofármacos (especialmente los MTA) y de sus procesos de fabricación, el auge de la biotecnología también conlleva riesgos especiales de responsabilidad civil no solo para las empresas farmacéuticas, sino también para los diferentes actores involucrados en toda la cadena de producción y suministro.

Los costes de las citoterapias y las genoterapias también pueden convertirse en un desafío económico, social y ético para los sistemas sanitarios de todo el mundo y, por tanto, son objeto de controvertidos debates. Como resultado, algunas empresas farmacéuticas están desarrollando novedosos modelos de fijación de precios para sus MTA. Por ejemplo, algunas empresas, especialmente de EE. UU., ofrecen a las compañías de seguros de salud modelos de pago alternativos para sus costosos MTA que se basan en el éxito del tratamiento con estos (“pago en función del resultado”).

¿Cuáles son los riesgos de responsabilidad civil?

El ámbito de aplicación de los estrictos requisitos de la legislación farmacéutica para la producción de principios activos puede conllevar procedimientos posteriores en el caso de los MTA. La extracción de tejido tumoral y otros materiales biológicos de un paciente con cáncer por el médico responsable, que es la base para la producción de una vacuna tumoral personalizada (citoterapia) para ese paciente, ya puede entrar dentro del ámbito estrictamente regulado de la producción de fármacos. Esto puede dar lugar a una mayor exposición a la responsabilidad civil.

Si bien el médico o el hospital son generalmente responsables del diagnóstico correcto y la posterior selección del medicamento adecuado para el paciente, en tales casos, y especialmente en el del tratamiento con MTA, también puede haber responsabilidad civil de la empresa farmacéutica. En principio, la entidad que comercializa un medicamento con su nombre (la empresa farmacéutica) debe ser responsable de la seguridad y la calidad del medicamento. Además de la empresa farmacéutica, el fabricante, los proveedores de “ingredientes” y tecnologías biotecnológicos, el mayorista o las farmacias también pueden ser responsables del incumplimiento de deberes individuales de cuidado y comercialización en casos concretos.

Pueden surgir posibles riesgos de responsabilidad civil, especialmente por errores de desarrollo, fabricación o modo de empleo. Por ello, es responsabilidad de la empresa farmacéutica demostrar que las reacciones adversas del medicamento no tienen su origen en el ámbito del desarrollo y la fabricación.

Al igual que con todos los medicamentos, los MTA no tienen prácticamente ningún principio activo sin efectos secundarios y estos deben tolerarse si el medicamento es lo suficientemente beneficioso. Deben estar debidamente indicados en el prospecto y en el resumen de las características del producto. Los pacientes también suelen aceptar mejor los efectos secundarios graves cuanto más grave es su enfermedad, más inadecuadas son las alternativas de tratamiento disponibles y mayor es la probabilidad de éxito del tratamiento con un nuevo principio activo.

En cuanto a los errores en las instrucciones, la información incorrecta o insuficiente proporcionada por la empresa farmacéutica en la correspondiente información técnica y de uso puede traducirse en responsabilidad civil. El contenido de la información técnica y de uso debe sustentarse en el estado del conocimiento médico del momento en el que se comercialice un lote concreto de un medicamento. Sin embargo, los riesgos y beneficios pueden variar de un paciente a otro, ya que los MTA suelen ser medicamentos personalizados. Esto a veces puede volverse crucial en términos de responsabilidad civil del fabricante farmacéutico si ello lleva a que no se recojan correctamente en el prospecto o en la información del producto los riesgos y beneficios del correspondiente MTA.

Otro riesgo de responsabilidad civil de las empresas farmacéuticas, los fabricantes, los proveedores y los mayoristas puede ser la farmacovigilancia, es decir, la obligación de supervisar la seguridad de los MTA de forma continua y sistemática una vez introducidos en el mercado.
Si hay indicios de efectos secundarios e interacciones previamente desconocidas u otros nuevos hallazgos o información sobre riesgos para la salud relacionados con los MTA, las partes implicadas deben tomar las medidas adecuadas. Como resultado, el incumplimiento de las obligaciones de advertencia y retirada puede determinar la existencia de un riesgo de responsabilidad civil.